이번 계약에 따르면 파트너사인 글로벌 제약사는 최초 대상 이외에도 다양한 대상으로 연구범위를 확장할 수 있는 옵션 행사 권리를 가진다. 바이오오케스트라는 뇌 표적 고분자 기반 약물 전달체 기술을 파트너사인 글로벌 제약사에 제공하고 파트너사인 글로벌 제약사는 핵산 약물 후보 물질(RNA drug candidate)을 활용해 다양한 퇴행성 뇌질환을 치료할 수 있는 글로벌 혁신 신약을 개발할 계획이다.
뇌 표적 고분자기반 약물전달체 기술 플랫폼은 뇌혈관장벽(BBB)뿐만 아니라 뇌세포(뉴런, 성상세포, 미세아교세포)에도 발현돼 있는 아미노산 수용체를 표적으로 하는 고분자 기반 약물전달체 기술이다. 바이오오케스트라는 정맥 주사를 통해 핵산 약물을 전달할 수 있는 기술을 자체 개발 중이다.
바이오오케스트라의 선도 후보물질은 전임상 단계에 있는 알츠하이머 치매 치료제 ‘BMD-001’이다. 아두헬름이나 레켐비 같은 알츠하이머 치료제가 뇌 속 독성단백질을 표적하는 항체의약품인 것과 달리 BMD-001은 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)다. 바이오오케스트라는 자체 개발한 약물전달 플랫폼 기술로 올리고뉴클레오티드를 뇌혈관장벽 너머에 전달한다.
류진협 바이오오케스트라 대표는 “글로벌 제약사와 파트너십을 체결하게 돼 기대가 크다”며 “파트너사와 함께 환자들의 삶에 큰 변화를 줄 수 있는 신약 개발을 위해 최선을 다하겠다”고 전했다.
이어 “정맥주사 제형으로 약물을 전달하는 바이오오케스트라의 뇌표적 고분자기반 약물전달체 기술 플랫폼은 여러 핵산 약물이 겪고 있는 어려움을 해결할 수 있는 열쇠로써 많은 질환을 치료할 수 있는 잠재력을 가지고 있다”고 덧붙였다.